Um novo medicamento para o cancro do pulmão relacionado com a ROS1 chegou aos doentes nos EUA. O que se seguirá na Europa?
A 22 de julho de 2026, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou o zidesamtinib (Jideytro), uma nova terapia direcionada para pessoas com cancro do pulmão de células não pequenas ROS1-positivo cuja doença tenha progredido após o tratamento com um inibidor de ROS1 anterior.
Esta aprovação acrescenta mais uma opção terapêutica para as pessoas que vivem com cancro do pulmão ROS1-positivo nos Estados Unidos. O medicamento ainda não foi submetido para aprovação à Agência Europeia de Medicamentos (EMA), pelo que ainda não está disponível na Europa.
Esta aprovação também põe em evidência uma questão mais ampla. Embora as terapias direcionadas continuem a evoluir, o acesso a esses medicamentos ainda varia consideravelmente na Europa.
A ciência continua a avançar
Os rearranjos do gene ROS1 estão na origem de cerca de 2% dos casos de cancro do pulmão de células não pequenas. As pessoas afetadas são frequentemente mais jovens do que a população geral com cancro do pulmão, são mais frequentemente mulheres e muitas nunca fumaram. O cancro do pulmão ROS1-positivo também apresenta uma maior probabilidade de se espalhar para o cérebro, o que torna particularmente importantes os tratamentos com boa atividade no sistema nervoso central.
O zidesamtinib foi desenvolvido para dar resposta a vários desafios observados com os inibidores de ROS1 anteriores, incluindo mutações de resistência, progressão da doença no cérebro e tolerabilidade do tratamento.
No estudo que serviu de base à aprovação, 117 pessoas cuja doença tinha progredido após uma terapia anterior direcionada ao ROS1 alcançaram uma taxa de resposta objetiva de 44%. Mais de dois terços das pessoas que responderam à terapia continuavam a responder após 12 meses.
Também se observaram respostas em pessoas que já tinham recebido dois ou mais inibidores de ROS1, incluindo o lorlatinib, o repotrectinib e o taletrectinib.
Alexander Drilon, investigador do estudo ARROS-1, afirmou que as mutações de resistência, a progressão da doença no cérebro e os efeitos secundários relacionados com o tratamento continuam a ser desafios importantes no cancro do pulmão ROS1-positivo. Descreveu as respostas observadas com o zidesamtinib, incluindo em pessoas que já tinham recebido vários inibidores de ROS1 anteriormente, como um progresso significativo.
Estes resultados sugerem que alguns tumores continuam a depender da via ROS1 mesmo depois de os tratamentos direcionados anteriores deixarem de funcionar, o que permite que os inibidores mais recentes continuem a ser eficazes. À medida que mais medicamentos se tornam disponíveis, a sequência de tratamentos está a tornar-se uma parte cada vez mais importante dos cuidados prestados aos doentes com cancro do pulmão ROS1-positivo.
O zidesamtinib é o quinto inibidor da ROS1 a ser aprovado nos Estados Unidos, a seguir ao crizotinib, ao entrectinib, ao repotrectinib e ao taletrectinib.
A situação atual da Europa
O taletrectinib, outro inibidor mais recente da ROS1 já aprovado nos Estados Unidos, na China e no Japão, viu o seu pedido de autorização de introdução no mercado validado pela EMA no início deste ano. A validação constitui um passo importante no processo regulamentar europeu, mas não equivale à aprovação, não tendo sido anunciada qualquer data para a decisão.
O zidesamtinib ainda não entrou no processo regulamentar europeu.
Para as pessoas que vivem com cancro do pulmão na Europa, a aprovação regulamentar é apenas uma parte do processo. Os medicamentos têm também de passar por processos de avaliação das tecnologias de saúde, fixação de preços e reembolso antes de ficarem disponíveis de forma rotineira, e estes variam de país para país.
O mais recente indicador «Patients W.A.I.T.» da EFPIA revelou que o tempo médio entre a autorização de introdução no mercado europeu e a disponibilização aos doentes é atualmente de 597 dias. A disponibilidade também varia consideravelmente na Europa, sendo que alguns países proporcionam habitualmente o acesso a novos medicamentos muito mais cedo do que outros.
O próprio trabalho da Lung Cancer Europe identificou diferenças semelhantes no acesso a novos medicamentos, a testes de biomarcadores e a cuidados multidisciplinares em toda a Europa. O desafio já não consiste simplesmente em desenvolver novos tratamentos, mas sim em garantir que as pessoas possam beneficiar deles, independentemente do local onde vivem.
O acesso começa com os testes
Os tratamentos direcionados só podem ser utilizados se o biomarcador relevante tiver sido identificado.
O acesso aos testes de biomarcadores continua a variar na Europa, o que significa que algumas pessoas podem não ser submetidas a testes para detetar rearranjos do gene ROS1, mesmo quando existe um tratamento direcionado disponível. Um estudo da ESMO destacou diferenças substanciais no acesso às tecnologias de testes moleculares entre os países europeus.
Melhorar o acesso aos testes de biomarcadores continua a ser um elemento essencial para melhorar o acesso à medicina de precisão.
Outros fatores que afetam o acesso
O calendário de apresentação dos pedidos de autorização também contribui para as diferenças entre regiões. As empresas farmacêuticas apresentam frequentemente novos medicamentos à FDA antes de o fazerem à EMA, o que significa que a análise regulamentar europeia tem início mais tarde.
Após a aprovação a nível europeu, os processos nacionais adicionais determinam se e quando os medicamentos ficam disponíveis. Os mercados mais pequenos e os países com rendimentos mais baixos podem enfrentar atrasos adicionais devido às negociações de preços e às decisões comerciais relativas às prioridades de lançamento.
Progresso contínuo
A aprovação do zidesamtinib constitui mais um exemplo do progresso contínuo no tratamento do cancro do pulmão ROS1-positivo.
Oferece mais uma opção de tratamento para pessoas cujo cancro tenha progredido após uma terapia anterior direcionada ao ROS1 e vem juntar-se a uma gama crescente de medicamentos que podem, potencialmente, ser utilizados em sequência ao longo do tratamento.
Os ensaios clínicos recentes têm também dado maior ênfase aos resultados que refletem a experiência quotidiana das pessoas que vivem com cancro do pulmão, incluindo a qualidade de vida, o controlo dos sintomas e a função cognitiva, a par da resposta tumoral. Novos dados sobre os resultados relatados pelos doentes, provenientes do estudo TRUST-II sobre o taletrectinib, apresentados na Reunião Anual da ASCO em maio de 2026, revelaram um alívio rápido e duradouro dos principais sintomas, a par da preservação da função cognitiva, reforçando esta mudança no que os ensaios estão agora a avaliar.
Perspetivas para o futuro
Garantir o acesso atempado aos testes de biomarcadores, à análise regulamentar, ao reembolso e ao tratamento será importante para que as pessoas em toda a Europa possam beneficiar destes avanços.
À medida que forem surgindo mais terapias direcionadas, melhorar o acesso equitativo continuará a ser um desafio importante para os sistemas de saúde, os decisores políticos e toda a comunidade envolvida no cancro do pulmão em toda a Europa.
Fontes
FDA – A FDA aprova o zidesamtinib para o cancro do pulmão de células não pequenas ROS1-positivo
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-zidesamtinib-ros1-positive-non-small-cell-lung-cancerGSK – Jideytro (zidesamtinib) aprovado nos EUA para o cancro do pulmão de células não pequenas ROS1-positivo em doentes previamente tratados
https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/jideytro-zidesamtinib-approved-in-the-us-for-previously-treated-ros1-positive-non-small-cell-lung-cancer/Agência Europeia de Medicamentos (EMA)
https://www.ema.europa.euInquérito da EFPIA sobre o Indicador W.A.I.T. para os Doentes de 2025 (publicado em 2026)
https://www.efpia.eu/publications/downloads/efpia/patients-wait-indicator-2025-survey/ESMO: Acesso aos testes de biomarcadores na Europa
https://www.esmoopen.com/article/S2059-7029(24)00027-8/fulltextASCO 2026: Resultados relatados pelos doentes do estudo TRUST-II (Resumo 8506)11.º Relatório da Lung Cancer EuropeLung Cancer Europe – ATLAS do Acesso ao Tratamento
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